Terapia genica distrofie retiniche ereditarie, ok al farmaco

A un anno dal primo intervento che ha restituito la vista a due piccoli pazienti ipovedenti dalla
nascita, arriva la certificazione per il centro del Policlinico
dell’Universita’ Vanvitelli per la somministrazione di Luxturna
(voretigene neparvovec), terapia genica di Novartis.
Il via libera di AIFA alla rimborsabilita’ e’ una tappa
fondamentale di un lungo percorso che ha visto protagonisti la
Clinica Oculistica dell’Universita’ della Campania “Luigi
Vanvitelli” e il TIGEM – Istituto Telethon di Genetica e
Medicina di Pozzuoli.
Nei prossimi mesi altri pazienti, provenienti da tutta Italia,
potranno quindi essere trattati con questa innovativa terapia
genica, cosi’ come e’ avvenuto a dicembre del 2019 per due bambini
pugliesi di 8 e 9 anni che, dopo circa 10 giorni dall’iniezione
in retina del farmaco, ebbero miglioramenti della loro visione
straordinari, al punto che subito recuperarono una piena
autonomia nel muoversi, scendere le scale, camminare da soli,
correre e giocare a pallone.
“I risultati evidenti di efficacia della terapia riscontrata a
pochi giorni dal trattamento e di durabilita’ confermati dopo un
anno, ci dimostrano che siamo all’inizio di una nuova pagina
della medicina e di fronte a un vero e proprio cambio di
paradigma di cui siamo orgogliosi di esserne tra i protagonisti
– ha dichiarato Francesca Simonelli, docente di Oftalmologia e
direttrice Clinica Oculistica dell’Universita’ Vanvitelli –
Quello che mi auguro e’ che quanto raggiunto in campo clinico,
genetico e tecnologico, sia solo il primo di una lunga e futura
serie di successi”.
Voretigene neparvovec rappresenta oggi una speranza per quei
pazienti e le loro famiglie che altrimenti non avrebbero altre
opzioni terapeutiche a disposizione e andrebbero, invece,
incontro ad una perdita quasi totale della vista sin dalla
tenera eta’ .”La sinergia messa in campo tra Universita’ , Tigem e Novartis ha
reso possibile risultati che fino a poco tempo fa avremmo
considerato irraggiungibili – afferma il rettore dell’Ateneo
Vanvitelli, Gianfranco Nicoletti – E oggi gli anni di studi e
ricerche si trasformano in un’opportunita’ concreta per i
pazienti affetti da questa malattia genetica di tutto il Paese:
curarsi nel nostro Centro e riacquistare la vista,
riappropiandosi della propria vita”.
“Lo sforzo congiunto del Centro di Coordinamento Malattie Rare
della Regione Campania, della Direzione Generale Tutela della
Salute, della UOD Ospedaliera e del Farmaco, insieme al Centro
di Malattie Oculari della Universita’ Vanvitelli – dice il
professor Giuseppe Limongelli, direttore del Centro di
Coordinamento Malattie Rare della Regione Campania – il portera’
alla definizione dei primi percorsi diagnostici terapeutici
assistenziali per le distrofie retiniche ereditarie. Questo
facilitera’ una presa in carico ed un accesso semplificato a
trattamenti altamente innovativi per i numerosi pazienti campani
e provenienti da altre regioni”.
Il processo di somministrazione della terapia genica e’
estremamente complesso e coinvolge un’equipe altamente
specializzata e adeguatamente formata composta da clinici,
medici, chirurghi, farmacisti ospedalieri, infermieri e tecnici
che collaborano in sinergia durante l’intervento.
“Si parte dai bisogni del paziente e tutto ruota intorno a
questo concetto. Questa e’ la forza della Clinica Oculistica
dell’Azienda ospedaliera Vanvitelli che ha avuto la capacita’ di
sperimentare tecniche innovative, all’avanguardia, studiate
secondo le prove di efficacia scientifica e le esigenze dei
pazienti. L’Azienda, che enfatizza la soddisfazione dei bisogni,
ha immediatamente attivato le procedure e sostenuto la spesa per
erogare tali tecniche, trasformando cosi’ la speranza in realta’ ”
spiega Antonio Giordano, direttore generale dell’Azienda
ospedaliera universitaria.

 
 
 

About the author

More posts by